新華社上海6月12日電（記者王琳琳）有著“神奇剪刀”之稱的基因編輯技術(shù)被視作攻克人類絕癥的利器。10日，國際學(xué)術(shù)期刊《自然》在線發(fā)表了我國科學(xué)家的最新成果，中科院腦智卓越中心楊輝團(tuán)隊(duì)及其合作者開發(fā)出一種編輯效果更精準(zhǔn)的“安全剪刀”——ABE（F148A），縮短了攻克罕見病的臨床試驗(yàn)時(shí)間。

該團(tuán)隊(duì)首先對(duì)目前學(xué)術(shù)研究和臨床上經(jīng)常使用的多種基因編輯“剪刀”進(jìn)行了全面檢測(cè)，他們最新發(fā)現(xiàn)，現(xiàn)有“剪刀”不僅存在剪切“失誤”風(fēng)險(xiǎn)，而且破壞了大量核糖核酸（RNA），具有較高致癌風(fēng)險(xiǎn)。

人類已知罕見病有7000多種，全球患者數(shù)億人，約95%的罕見病無有效治療藥物，一旦得病終生伴隨。科學(xué)界正嘗試用基因編輯技術(shù)解決罕見病難題。“理論上，利用基因編輯技術(shù)就能讓患者重獲健康。但由于剪切安全性無法保證，目前全球只有少數(shù)幾種基因編輯‘剪刀’開始臨床試驗(yàn)。”楊輝說。

為大幅降低基因“剪刀”的失誤率、同時(shí)不破壞核糖核酸，該團(tuán)隊(duì)開發(fā)出了一種“安全剪刀”——ABE（F148A），結(jié)果對(duì)比表明，“安全剪刀”不僅能夠更加精準(zhǔn)地剪切基因，而且不會(huì)“誤傷”核糖核酸，致癌風(fēng)險(xiǎn)大大降低。

業(yè)內(nèi)專家認(rèn)為，該基因編輯“剪刀”安全性更好，有望更快推向臨床，第一步可用于治療病情較嚴(yán)重的罕見病，例如地中海貧血、視網(wǎng)膜黃斑變性、遺傳性耳聾等，而后可逐漸用于常見疾病治療，例如心血管病、神經(jīng)退行性疾病等。

記者獲悉，該成果目前已完成專利申請(qǐng)，正通過搭建動(dòng)物模型生產(chǎn)平臺(tái)、基因編輯治療策略研發(fā)平臺(tái)、臨床試驗(yàn)及效果評(píng)價(jià)平臺(tái)向臨床與產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化。

相關(guān)論文信息：https://doi.org/10.1038/s41586-019-1314-0